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01. Conceptos básicos e introducción a la terapia génica.
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Concepto de Genes y Células como Fármacos.
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02. Moléculas de uso terapéutico: transgenes terapéuticos, anticuerpos recombinantes y moléculas inhibidoras de la expresión génica.
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Genes que codifican proteínas, proteínas sustituyendo proteínas ausentes o mutadas, factores secretados/citoquinas, TCRs, siRNAs/microRNAs, CRISPR
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03. Técnicas de Transferencia Génica y Vectores.
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Barreras celulares. Métodos físicos. Métodos químicos. Vectores virales.
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04. Tipos y aplicaciones de la Inmunoterapia Génica.
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Ensayos clínicos: fases. Enfermedades tratadas con terapia génica. Genes terapéuticos utilizados.
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07. Terapia génica de la Hemofilia.
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Coagulación sanguínea. Hemofilia. Terapia génica de Hemofilias A y B.
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08. Terapia génica de la Fibrosis Quística y Distrofias Musculares.
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10. Células Madre Embrionarias:
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Perspectivas de Uso en Medicina Regenerativa.
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11. Fuentes Alternativas de Células Madre Embrionarias.
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Consideraciones éticas. Biopsia de blastómeros individuales. Uso de embriones no viables. Células madre de líquido amniótico. Células madre inducidas. Células madre de sangre periférica.
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05. Terapia antitumoral Génica y Celular (Inmunoterapia)
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Linfocitos T manipulados genéticamente (Receptores Quiméricos de Antigeno CAR). Vacunación con células dendríticas.
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06. Terapia génica de células madre hematopoyéticas.
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Hematopoyesis. Trasplante de progenitores hematopoyéticos. Principales aplicaciones. Procedimientos de introducción génica en células madre hematopoyéticas. Terapia génica de ADA. Terapia génica de la Enfermedad Granulomatosa Crónica.
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09. Terapia génica de la infección por HIV.
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HIV: estructura genómica y ciclo replicativo. Terapia génica de HIV por inmunización intracelular. Terapia génica de HIV por "activación de suicidio" celular.
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13. Producción y conjugación de nanopartículas.
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Estabilidad de las nanopartículas en medios biológicos. Toxicidad.
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12. Fundamentos de la Nanotecnología.
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Orígenes. Nanomateriales y nanopartículas. Nanoherramientas.
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14. Inmunonanosistemas para patologías del CNS.
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Sistemas de nanopartículas. Inmuno-NPs. Inmuno-SLNPs.
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15. Administración de fármacos con nanopartículas.
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Nanopartículas para terapias tumorales.
Principios básicos. Requerimientos. Tipos de Nanopartículas. Ablación térmica. "Targeting" de las nanopartículas.
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16. Nanodiagnóstico. Nanodiagnóstico in vitro
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Nanobiochips/nanobiosensores. Nanodiagnóstico in vivo.
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